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去年,研究人员报告了CRISPR基因编辑技术进入临床应用会遇到的最新障碍。其中包括p53基因的启动(与癌症风险有关);意外的“中靶”现象,例如大范围删除;以及对CRISPR系统的免疫源性。为了在临床应用中使用基因编辑技术,必须首先处理这些限制性问题。其中有一些是因为DNA双链断裂。但不是所有的基因编辑酶都会造成双链断裂——“碱基编辑器”可以直接将一个DNA碱基变成另一个。因此,碱基编辑比传统的基因编辑更直接,也更高效。去年,瑞士的研究人员使用碱基编辑器修正了小鼠体内会引起苯丙酮尿症(毒素积累所致疾病)的基因突变。

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